Vědci se naučili odstraňovat vadné geny. Pomůže v boji proti demenci a dalším nemocem

To je revoluce v medicíně. Pomocí této technologie lze pravděpodobně upravit třetinu všech chyb DNA.

Vědci se naučili odstraňovat vadné geny. Pomůže v boji proti demenci a dalším nemocem

Vytvoření oznámila skupina zaměstnanců Harvardské univerzity „základní editor“ DNA, který dokáže sejmout a nahradit defektní geny.

To je úžasný objev, který by mohl obrátit celou medicínu vzhůru nohama.

V loňském roce provedli experimenty na dospělých myších s progerií, vzácným genetickým onemocněním, které způsobuje předčasné stárnutí. Je způsobena mutací jediného genu a má zničující následky.

Po injekcích léků obnovilo 90 procent hlodavců svalové buňky, jejich délka života se zdvojnásobila.

Vše vysvětluje genetik David Liu, vedoucí této studie, takto: DNA má 4 dusíkaté báze nukleotidů: adenin (A), cytosin (C), guanin (G) a thymin (T). Tvoří specifické páry, které se musí vždy shodovat: A s T a G s C.

Často se ale vyskytují „pravopisné chyby“, které způsobují genetická onemocnění. Genový editor "vstoupí do buněk zvířete, vyhledá chybu (v Progerii je to C místo T) a změní C zpět na T."

Liuův tým také zjistil, že základní editory fungují také, pokud „seknete“ neupravený řetězec dvojité šroubovice DNA, což způsobí, že buňka zkopíruje upravenou část do druhého vlákna.

instagram viewer

„A to je všechno. Nikdy se k pacientovi nevracíme jednorázová léčba, která trvale odstraní mutaci způsobující onemocnění“ řekl Liu.

Technologie byla poté testována na myších s srpkovitá anémie. Jedná se o poměrně časté dědičné onemocnění krve. 16 týdnů po zahájení experimentů bylo již 80 procent zvířat zdravých.

Nyní je známo více než 75 tisíc takových „pravopisných“ chyb. A asi třetinu z nich lze pomocí takového editoru opravit.

Jaká onemocnění může genová úprava pomoci porazit?

Genetická úprava nemůže vyléčit všechny nemoci. Například infekce a rakovinné buňky jsou dvě oblasti, které nejsou příliš vhodné pro editaci genů, protože byste se museli každé buňky dotknout, abyste nemoc zastavili.

„Ale u mnoha genetických onemocnění často potřebujeme upravit pouze 20 % nebo 30 % tkáně,“ říká Dr. Liu.

Vědci v to doufají technologie pomůže s Alzheimerovou chorobou a dalšími typy demencekteré nyní s rychle stárnoucí populací nabývají na významu.

Všichni máme sklony k určitým nemocem. Pokud je takový editor spuštěn do našich buněk, pak budou špatné geny neutralizovány a člověk bude zdravý.

Například, migréna kvůli přítomnosti genů, které produkují proteiny, které působí na určité receptory a vedou k rozvoji bolesti. Úprava těchto genů zastaví syntézu bílkovin a bolest zmizí.

Vaše doktorka Pavlova

Další užitečné články o zdraví - přihlaste se k odběru mého kanálu Zen

Instagram story viewer